7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·解码兔年丨陈波：中国春节经济如何影响世界？******
中新社北京1月26日电 题：中国春节经济如何影响世界？
作者 陈波 华中科技大学教授、光谷自贸研究院院长
过去，一谈到“购物季”，许多人会联想到西方的圣诞购物季，对“黑色星期五”的热闹采购场景印象深刻。西方圣诞购物季之所以广为人知，除了西方国家自身经济繁盛的原因外，还在于其对外国商品进口的拉动作用，让世界都分享到圣诞假日经济的红利。
于全球华人而言，农历春节无疑是最重要的节日。然而，过去很长一段时间，由于中国消费水平在国际上相对较低，春节经济基本只在国内消化，与圣诞经济的影响力相去甚远。
时过境迁，如今中国国内生产总值(GDP)规模稳居世界第二，人均GDP超过12000美元，已跃升至中等偏上收入国家行列。百姓收入的提升和对生活品质的追求也带来了消费的繁荣。普通家庭采购的年货已不再局限于吃、穿、用等基本生活用品，而是出现了明显的消费升级，高档消费品和舶来品所占比重日益攀升。中国春节也和西方圣诞节一样，逐渐变成世界性的节日，其经济外溢效应日益影响着世界。
上海徐家汇商圈的春节灯饰。陈玉宇 摄中国春节经济的崛起，对世界经贸发展具有重要拉动作用。
在国内购物网站，“洋货下乡”“全球寻礼”“闪购全球”等各种春节促销活动令许多海外商家抓住了春节消费升级的商机，获利丰厚。以德国为例，春节消费使活跃于中国市场的德国品牌受益，汽车、食品和化妆品等“德国制造”产品深受中国消费者喜爱。
除了将舶来品“引进来”，中国居民充分利用春节长假“走出去”的热情也不断高涨，不少国人开始享受“洋春节”的异域情趣。世界各国为了吸引中国游客，已将春节打造成国际性节日。
如澳大利亚悉尼是国际华人的重要聚居城市。为迎接中国农历新年，悉尼推出了一系列活动。如今每到农历春节，悉尼的唐人街就被红色、金色和粉色的喜庆颜色装点，显示出十足的春节“年味”。苏格兰的国家博物馆会在其屋顶上挂满独角兽和中国龙的灯笼，在农历新年的清晨唤醒还在沉睡的爱丁堡，提醒人们中国新年喜庆活动的开始。此外，一些西方国家城市还通过富有中国韵味的水墨画展、双语同乐会、中国风音乐和舞蹈表演等形式迎接来自中国和世界的游客，共度新春佳节。
镇守悉尼唐人街的守岁狗花灯。陶社兰 摄于世界而言，中国春节经济的崛起至少带来以下五大方面的深远影响。
首先，全球购物季已开始呈现“圣诞+春节”模式。传统的西方购物节始于每年11月末的“黑色星期五”，至第二年元旦结束。而中国的春节购物季基本始于元旦，一直持续到农历正月十五(通常到2月上旬)。换言之，春节经济在全球的崛起将全球购物高峰拉长了一倍时间，有效地带动了世界需求，拉动了全球经济。现代宏观经济学之父凯恩斯认为“需求决定供给”。春节经济的新需求为全球创造了新供给乃至更多就业机会，使全球经济更具活力。
其次，增强了中国的“买方”地位。众所周知，中国改革开放40多年来的重要经验之一，就是出口带动型的经济成长模式的成功。中国在2009年取代德国，首次取得世界第一大出口国的地位，成了名副其实的“世界工厂”、全球市场上的最大卖家。
中国“卖方”领头羊的地位虽来之不易，但在全球市场上并不“讨好”。卖方国家抱怨中国的激烈竞争，买方国家则抱怨贸易逆差。因此，中国提出了“买全球、卖全球”的新型贸易发展策略。在打造以促进出口为导向的广交会品牌后，中国又组织了以进口为导向的“上海进博会”，成为世界瞩目的焦点之一。春节经济增强了中国的“买方”地位，在平衡贸易的同时，也让世界理解和适应中国在品质标准、文化习惯、行为偏好上的特点。
上海进博会雅诗兰黛化妆品展位。汤彦俊 摄第三，改变了国际需求的结构特性和商业模式，愈来愈凸显中国特征。
随着中国民众生活水平快速提高，小康家庭越来越多地在“春节购物车”中放入3C类电子产品、国际美妆大牌、高档服饰以及充满异域特色的高价值产品，其中不少是舶来品。这些春节经济中的进口需求高涨，正在逐渐改变国际商品需求的结构，国际上越来越多的制造商开始在其生产和商业计划中考虑春节经济的需求。
春节经济的另一个特征是电商模式的崛起。随着阿里、京东、拼多多等电商平台的涌现，中国的零售模式发生了革命性变化，消费者更偏好通过电商模式挑选采买自己心仪的商品。加之中国也鼓励跨境电商的发展，相应的关税安排也更加明晰合理。春节经济中的进口模式与圣诞购物季的传统进口模式不同，后者是以一般进口模式为主，前者则更偏重于跨境电商模式。由此可见，春节经济也推动了以跨境电商为代表的国际贸易数字化模式的变革。
跨境电商带货直播。俞方平 摄第四，在国际旅游文化中融入了更多的中国元素。
根据中国旅游研究院发布的数据，2019年中国出境游市场规模达到1.55亿人次，出境游客境外消费超过1338亿美元。无论从出境旅游消费规模还是出境旅游人数来看，中国都已成为全球第一。
春节长假是中国居民出境旅游的最热门时段之一，春节的旅游消费需求中除了感受异域文化以及享受外国商品和服务外，也包含着对于具有中华文化特色和符合华人消费习惯的商品及服务的青睐，外国商家们自然不会忽视。
值得注意的是，春节期间由于气候和地理上的便利性，中国居民的出境游更青睐于亚太国家。随着2022年1月《区域全面经济伙伴关系协定》(RCEP)的正式实施，中国的春节经济无论从旅游消费还是跨境电商方面，都会因为高水平的RCEP合作开放而在亚太地区逐渐显示出更加突出的影响力。
中国民众春节出境游团体。钟欣 摄因此，中国新年日益变成一个世界性的节日。春节经济的全球化也成为向世界展示中国历史、文化、习俗等中国传统魅力的重要渠道。
第五，春节经济的国际化可望帮助中国培养外国朋友对中国商品和服务的消费习惯。
中国虽有“世界工厂”的美誉，但这也反映出中国出口以工业产品(尤其是代工、加工)为主的现实。一般而言，消费类产品的附加价值率更高。因此，为了提高中国出口产品的附加值率，一方面我们需要增加工业出口品的技术含量，另一方面也要提高消费品的出口比例。
随着春节经济在全球兴起，外国人在与海外华人共同体验中国年货的时候，事实上也为富含中国元素的特色消费品提供了在国际市场上的展示舞台。此外，春节经济的国际化也可望帮助中国服务业走向世界。春节经济的国际化既会吸引越来越多的外国人来中国体验正宗的中国传统文化习俗的魅力，也会有更多的书法、绘画、音乐、表演等在国外传播。
2018年2月，春节期间，美国职篮发展联盟球队在加拿大多伦多举行中国新年特别赛事。图为比赛间隙，场内表演舞狮。余瑞冬 摄过去三年来，新冠疫情对各国商贸合作及文化交流带来深刻变化，中国也深受影响。但随着中国疫情管控措施持续优化，中国与世界的连接正在迅速恢复。中国春节经济再次吸引世界目光，为全球提供共享喜乐与繁荣的机会。(完)
作者简介：
陈波，华中科技大学教授、博士生导师、开放与发展研究中心主任，光谷自贸研究院院长、海南大学双聘教授，兼任美联储达拉斯分行客座研究员。主要研究方向为国际贸易学、中国经济以及国际经济合作，在国际经济学、比较经济学的国际顶级期刊以及《经济研究》《管理世界》等国内经济管理顶级期刊发表论文20余篇，参与主持了上海、福建、湖北、海南等自贸区/港的研究咨询工作。获华中卓越学者、楚天学者等称号。
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